Protein mới cho việc chỉnh sửa gen có thể cải thiện điều trị bệnh, sản xuất bền vững

Phương pháp chỉnh sửa gen là công nghệ thu hút sự quan tâm lớn và cũng là công nghệ gây nhiều tranh cãi. Tháng trước, một bộ phận của Tổ chức Y tế Thế giới đã kêu gọi một cơ quan đăng ký quốc tế theo dõi toàn bộ các nghiên cứu về chỉnh sửa bộ gen của con người.

Các nhà nghiên cứu của Đại học Purdue đã phát triển thành công công nghệ mới có thể thay đổi cách tiếp cận chỉnh sửa gen. NgAgo được lập trình với ADN dẫn hướng (màu đỏ) để cắt AND (màu tím) tại các vùng cụ thể, cho phép chỉnh sửa gen chính xác.

Mới đây, các nhà nghiên cứu của Đại học Purdue đã phát triển thành công một công nghệ mới có thể thay đổi cách tiếp cận chỉnh sửa gen trong tương lai. Nhóm nghiên cứu trình bày nghiên cứu này tại Hội nghị Quốc gia của Hiệp hội Hóa học Hoa Kỳ, Orlando. Một trong những phương pháp đang được sử dụng rộng rãi nhất để chỉnh sửa gen là công nghệ CRISPR-Cas9. Phương pháp này yêu cầu cần có một trình tự hoặc mô-đun nhất định cho chức năng để hạn chế các sửa đổi.

“CRISPR có thể dễ dàng lập trình để cắt và chỉnh sửa bất kỳ trình tự ADN nào ở các loài khác nhau. Tuy nhiên, nó đòi hỏi một trình tự nhất định để chức năng hạn chế sửa đổi đối với các khu vực nhất định”, Kevin Solomon, giáo sư trợ lý kỹ thuật nông nghiệp và sinh học, người đứng đầu Purdue, nói. Bước quan trọng đầu tiên trong việc chỉnh sửa bộ gen của một sinh vật là lựa chọn trình tự gen mục tiêu. Trong hệ thống CRISPR/Cas9 bao gồm hai đại phân tử chính bao gồm một protein Cas9- một protein có hoạt tính như một enzyme cắt tại vị trí chuyên biệt (endonuclease) và một RNA dẫn đường (guide RNA), tương tác nhau để tạo thành một phức hợp có thể xác định trình tự mục tiêu với độ chọn lọc cao. Các protein Cas9 chịu trách nhiệm cho việc định vị và cắt ADN mục tiêu, cả trong tự nhiên và trong các hệ thống CRISPR/Cas9 nhân tạo. Một protein Cas9 có cấu tạo gồm 6 tiểu phần: REC I, REC II, cầu nối Helix, PAM Interacting, HNH và RuvC.

Có nhiều căn bệnh ở người, bao gồm một số loại ung thư, là do đột biến tại các vị trí cụ thể trong bộ gen. Nhóm Purdue đã tạo ra một phương pháp sử dụng protein Argonaute từ Natronobacterium gregoryi (NgAgo) và cung cấp ADN như một “thiết bị dẫn hướng” để cho phép sửa đổi bất cứ nơi nào trên bộ gen, cung cấp các tùy chọn mới để có khả năng cải thiện sản xuất, điều trị bệnh, khám phá ra thuốc mới và sản xuất cây trồng.

“Mặc dù vẫn còn nhiều việc phải làm, chúng tôi đã chỉ ra rằng những chiếc kéo phân tử này có thể chỉnh sửa các vùng ADN trước đây không thể tiếp cận được bằng các công nghệ hiện tại", Ths. Michael Mechikoff, thành viên của nghiên cứu cho biết.

“Một trong những người bạn thân nhất của tôi đã chết vì căn bệnh ung thư do biến thể di truyền cách đây vài năm vì thế tôi luôn mơ về một kịch bản khác cho người bạn của mình được sống trong thời đại mà kỹ thuật di truyền là một lựa chọn thường xuyên và an toàn để điều chỉnh các rối loạn di truyền. Với tiềm năng của công nghệ của chúng tôi, tôi dự đoán một tương lai căn bệnh di truyền chỉ còn là lịch sử đối với con người”, Kok Zhi Lee, nghiên cứu sinh bậc tiến sĩ bày tỏ.

Hiện nhóm nghiên cứu đã làm việc với Văn phòng Thương mại Công nghệ Purdue để xin bằng sáng chế tiện ích về công nghệ. Họ cũng đang tìm kiếm đối tác và những người khác quan tâm đến việc phát triển và cấp phép cho nó.

Theo Vista.gov.vn