Bước đột phá trong hiểu biết và điều trị bệnh Parkinson

Bệnh Parkinson, một rối loạn thoái hóa thần kinh ảnh hưởng đến hơn 10 triệu người trên toàn cầu, từ lâu đã thách thức giới khoa học bởi cơ chế khởi phát bí ẩn. 

Tuy nhiên, một bước ngoặt quan trọng vừa được ghi dấu khi các nhà khoa học từ Đại học Cambridge, Đại học London (UCL), Viện Francis Crick và Polytechnique Montréal phát triển kỹ thuật hình ảnh ASA-PD, lần đầu tiên trực tiếp quan sát và định lượng các cụm protein siêu nhỏ (oligomer alpha-synuclein) - nghi phạm chính gây tổn thương tế bào thần kinh. Công trình, công bố trên Nature Biomedical Engineering ngày 28/10/2025, không chỉ làm sáng tỏ giai đoạn sớm của bệnh mà còn mở ra hy vọng cho chẩn đoán sớm và liệu pháp can thiệp hiệu quả, đồng thời truyền cảm hứng cho nghiên cứu các bệnh thoái hóa thần kinh khác như Alzheimer và Huntington. 

Oligomer alpha-synuclein, các cụm protein nhỏ tích tụ bất thường trong não, từ lâu được cho là "kẻ khởi đầu" bệnh Parkinson, gây độc tế bào thần kinh trước khi hình thành thể Lewy - dấu hiệu đặc trưng nhưng chỉ xuất hiện ở giai đoạn muộn. Tuy nhiên, do kích thước siêu nhỏ và khó phát hiện, các oligomer này chưa từng được quan sát trực tiếp trong mô não người cho đến nay. Kỹ thuật ASA-PD (Advanced Sensing of Aggregates for Parkinson’s Disease) sử dụng kính hiển vi huỳnh quang siêu nhạy, kết hợp khuếch đại tín hiệu và lọc nhiễu nền, cho phép "nhìn thấy từng cụm protein riêng lẻ, như nhìn sao giữa ban ngày", theo tiến sĩ Rebecca Andrews.

Nghiên cứu so sánh mô não sau tử thi từ bệnh nhân Parkinson và người khỏe mạnh cùng độ tuổi, phát hiện các oligomer ở bệnh nhân xuất hiện nhiều hơn, lớn hơn và phát sáng mạnh hơn. Đặc biệt, một nhóm oligomer đặc hiệu chỉ thấy ở bệnh nhân, có thể là dấu ấn sinh học sớm, xuất hiện hàng thập kỷ trước triệu chứng vận động như run, cứng cơ hay chậm chạp. Giáo sư Steven Lee, đồng chủ trì nghiên cứu, nhấn mạnh: "Thể Lewy giống như dấu vết của đám cháy đã qua, nhưng oligomer là tia lửa khởi phát. Quan sát chúng giúp chúng ta hiểu bệnh từ gốc rễ và tìm cách ngăn chặn sớm".

Kỹ thuật ASA-PD không chỉ chụp ảnh từng cụm mà còn tạo bản đồ toàn diện về sự phân bố và biến đổi protein trong não, theo giáo sư Lucien Weiss. Công nghệ này có tiềm năng ứng dụng cho các bệnh thoái hóa thần kinh khác, như Alzheimer (liên quan đến beta-amyloid) hay Huntington (huntingtin). Ví dụ, nghiên cứu từ Đại học Stanford (9/2025) đã sử dụng kỹ thuật tương tự để phát hiện sớm mảng beta-amyloid trong Alzheimer, tăng độ chính xác chẩn đoán lên 85%.

Song song đó, các tiến bộ khác trong nghiên cứu Parkinson đang bổ sung bức tranh toàn cảnh. Tại Mỹ, Quỹ Michael J. Fox (10/2025) tài trợ thử nghiệm liệu pháp gene nhắm vào gen LRRK2 - liên quan đến 5% ca Parkinson - đạt hiệu quả giảm triệu chứng 30% ở chuột. Ở Trung Quốc, Đại học Thanh Hoa (8/2025) thử nghiệm kích thích não sâu (DBS) kết hợp AI, tối ưu hóa xung điện để giảm run tới 70% ở bệnh nhân giai đoạn sớm. Tại Anh, Đại học Oxford (7/2025) phát triển cảm biến wearable đo dao động dopamine thời gian thực, hỗ trợ điều chỉnh thuốc levodopa chính xác hơn, giảm tác dụng phụ 40%.

Những tiến bộ này cho thấy tiềm năng kết hợp ASA-PD với các công nghệ khác, như phân tích bộ gene (genomics) để xác định nguy cơ di truyền, hoặc sinh thiết lỏng (liquid biopsy) để phát hiện oligomer trong máu - hướng đi mà Đại học Sydney (6/2025) đang thử nghiệm, đạt độ nhạy 80%. Giáo sư Sonia Gandhi nhấn mạnh: "Nghiên cứu mô não người là chìa khóa để giải mã bệnh, nhưng độ phức tạp đòi hỏi công nghệ tiên tiến. ASA-PD là bước ngoặt để trả lời câu hỏi: bệnh bắt đầu từ đâu và can thiệp thế nào?"

Hỗ trợ từ Aligning Science Across Parkinson’s (ASAP), Quỹ Michael J. Fox và Hội đồng Nghiên cứu Y học Anh (MRC) cùng sự hiến tặng mô não từ bệnh nhân là yếu tố quyết định thành công. Với 1% dân số trên 60 tuổi mắc Parkinson, nhu cầu chẩn đoán và điều trị sớm ngày càng cấp bách.

Kỹ thuật ASA-PD không chỉ mở ra cánh cửa hiểu biết về cơ chế Parkinson mà còn đặt nền móng cho chẩn đoán sớm và liệu pháp chính xác, giảm gánh nặng cho hàng triệu bệnh nhân. Kết hợp với các tiến bộ toàn cầu - từ liệu pháp gene, kích thích não sâu đến cảm biến sinh học - nghiên cứu này hứa hẹn đưa y học thần kinh tiến gần hơn đến mục tiêu ngăn chặn bệnh từ giai đoạn "tia lửa", trước khi nó bùng phát thành "đám cháy" không thể kiểm soát.

Vista.gov.vn