Phát minh thuốc chữa thoái hóa tế bào não Huntington

Các nhà khoa học vừa thành công trong việc “sửa chữa” một loại protein khiếm khuyết gây bệnh Huntington bằng cách tiêm vào cột sống bệnh nhân loại thuốc do công ty Ionis Pharmaceuticals điều chế.

Phương pháp mới này giúp mang lại hy vọng cho bệnh nhân bị căn bệnh di truyền Huntington tàn phá sức khỏe và cuộc sống.

Trước thành công trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu, hãng Roche - đơn vị phối hợp với Ionis Pharmaceuticals để nghiên cứu cách chữa bệnh Huntington kể từ năm 2013 - đã chi 45 triệu USD để xin giấy phép lưu hành sản phẩm, gọi tắt là IONIS-HTT (Rx).

Sarah Tabrizi, giáo sư về thần kinh học lâm sàng tại Đại học College London, đồng thời là người đứng đầu cuộc nghiên cứu cho biết loại thuốc mới giúp chữa bệnh Huntington bằng cách hạ thấp mức protein độc hại trong cơ thể người bệnh.

Mấu chốt của vấn đề hiện nay là chúng tôi cần thực hiện nhanh một cuộc thử nghiệm lớn hơn để kiểm tra xem IONIS-HTT (Rx) có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh hay không, bà Sarah nhấn mạnh.

Trong khi đó, Frank Bennett, phó chủ tịch phụ trách nghiên cứu của Ionis nói rằng mức protein sụt giảm "vượt quá sự mong đợi" của nhóm các nhà khoa học thực hiện cuộc thử nghiệm này, và thuốc cũng được dung nạp tốt.

Tuy nhiên, các chuyên gia cảnh báo rằng kết quả vẫn còn rất sớm và khả năng của thuốc mới trong việc cải thiện tình trạng bệnh nhân vẫn chưa được chứng minh.

Ông Roger Barker thuộc Đại học Cambridge, người cũng tham gia nghiên cứu cho biết: Câu hỏi đặt ra là liệu loại thuốc này có tạo ra sự khác biệt đáng kể trong cuộc sống của bệnh nhân hay không. Vì vậy, chúng ta cần chờ kết quả từ những thử nghiệm lớn hơn.

Bệnh Huntington là một bệnh di truyền gây nên bởi sự thoái hóa tiến triển của các tế bào thần kinh trong não bộ.

Bệnh gây rối loạn vận động với biểu hiện múa giật phối hợp với múa vờn, dáng đi không vững vàng, không cân đối, giọng nói chậm và yếu, thường gặp ở những bệnh nhân từ 30 đến 50 tuổi.

Bệnh này thường tiếp tục tiến triển nặng hơn trong giai đoạn từ 10 đến 25 năm sau đó.

Hiện nay, chưa có loại thuốc nào giúp điều trị bệnh này một cách hiệu quả mà chỉ tập trung vào việc kiểm soát các triệu chứng bệnh.

Đại diện công ty Ionis Pharmaceuticals cho biết Roche sẽ chịu trách nhiệm về tất cả các chi phí, bao gồm các hoạt động phát triển và thương mại hóa của IONIS-HTT (Rx).

Thuốc này sử dụng một phương pháp gọi là antisense nhằm ngăn chặn một gen sản sinh ra loại protein đặc biệt gây ra bệnh Huntington.

Năm ngoái, kỹ thuật này cũng giúp các nhà nghiên cứu chế tạo ra một loại thuốc chữa bệnh teo cơ tủy sống (SMA - Spinal Muscular Atrophy) và đã được FDA thông qua vào cuối năm 2016 mang tên Spinraza.

Theo TTO